在新研究中，我们表明在亨廷顿氏病中mTORC途径已经受损，揭示了改善mTORC通路功能如何实际上起到一定的保护作用。

该研究结果发表在Nern杂志上。

许多研究人员已经提出抑制或切断mTORC途径（它能与有害mHTT蛋白相互作用）可能有助于治疗HD。

在亨廷顿氏病模型小鼠，研究小组将生物工程病毒（病毒作为基因治疗工具来递送能靶向调节蛋白RHEB和Rhes生成的DNA）注入小鼠体内。 两种蛋白能与mTORC信号途径互作，处理过的小鼠脑容量和运动性能得到改善，小鼠代谢功能如水平，多巴胺信号和线粒体的活性也有所改善。

在亨廷顿氏病动物模型中，通过调整一个关键信号蛋白的水平，研究人员能够改善运动功能和脑畸形，亨廷顿氏病是严重的神经疾病的一种形式。 新的研究结果可能为这种致命疾病奠定新的治疗基础。 这项研究显示了对于亨廷顿氏病发展至关重要的生物途径，研究负责人博士说：我们的动物结果开启了研发潜在疗法的新希望。 她补充说，恢复这些微妙生物过程的平衡或可治疗其他神经系统疾病如（），脆性X智力迟钝和孤独症。

在HD老鼠，研究人员恢复mTORC活动到正常的水平后，已经开始萎缩的脑区域恢复容量，小鼠获得更好的运动功能。 健康网()专稿，未经书面授权请勿转载。

研究人员Davisn说：不过，恢复该通道必须做得非常恰当，以避免进一步的伤害。 你需要正确恢复mTORC水平，过多或过少都不利。

一个有缺陷的基因会产生亨廷顿蛋白或HTT的重复副本。 突变型Htt蛋白（mHTT）会特别损害脑区域纹状体，在那里mHTT干扰正常细胞的生长和其他基本的生物事件。 由此产生的疾病包括不自主运动和严重的认知和。 神经科学家已经知道，一种信号蛋白mTORC在调节细胞的生长和代谢中起着重要的作用。

亨廷顿氏病是一种不治之症，此类遗传性疾病将会导致脑细胞和运动功能逐渐丧失，疾病通常开始于中2024。